Що таке хвороба Піка тип С?

Хвороба Німанна-Піка типу С (БНП-С) орфанне спадкове аутосомно-рецесивне нейродегенеративне захворювання, що відноситься до класу лізосомних хвороб накопичення

лізосомних хвороб накопичення

Лізосомні хвороби накопичення (англ. Lysosomal Storage Diseases) загальна назва групи дуже рідкісних спадкових захворювань, спричинених порушенням функції внутрішньоклітинних органел лізосом.

https://ua.wikipedia.org › Лізосомні_хвороби_накопичення

. Поширеність БНП-С у світі становить близько 1:120 000-1:150 000 живих новонароджених.

Середній вік початку захворювання – 54 роки, середня тривалість до смерті — 6 років.

Виявляється порушенням інтелекту, пам'яті, здатності до навчання, логічного мислення, втратою критики до своєї поведінки. Настає повна руйнація особи пацієнта. Характеризується зниженим тонусом м'язів, що призводить до втрати здатності самостійно пересуватися, приймати їжу тощо.

Хвороба НіманнаПіка (англ. Niemann-Pick disease) — це спадкове захворювання, спричинене порушенням ліпідного метаболізму та накопиченням ліпідів, зокрема сфінгомієліну, у лізосомах клітин печінки, селезінки, легенів, кісткового мозку та головного мозку.