Скільки живуть із хворобою німанна піку?

Захворювання характеризується гепатоспленомегалією, затримкою розвитку та швидко прогресуючою нейродегенерацією. Смерть настає у віці 2 чи 3 років.

Середній вік початку захворювання – 54 роки, середня тривалість до смерті — 6 років.

Для хвороби Піка відсутнє лікування, здатне призвести пацієнта до одужання.

Хвороба Німанна-Піка типу С (БНП-С) орфанне спадкове аутосомно-рецесивне нейродегенеративне захворювання, що відноситься до класу лізосомних хвороб накопичення.. Поширеність БНП-С у світі становить близько 1:120 000-1:150 000 живих новонароджених.